ｉＰＳで筋ジス治療 前進 （鳥取大）

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※- ｉＰＳで筋ジス治療 前進　・　鳥取大

異常遺伝子の修復成功

全身の筋肉が徐々に弱くなるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者の細胞から、異常な遺伝子を修復したｉＰＳ細胞（新型万能細胞）を作ることに、鳥取大の香月康宏助教らが成功した。

正常な筋肉細胞を移植する治療につながる成果で、８日付米国遺伝子治療学会誌電子版に発表した。

この病気は、筋肉の構造を保つジストロフィンというたんぱく質を作る遺伝子が欠損し、１０歳ごろから歩行が困難になる。

ジストロフィンは、計１８種類ものたんぱく質を作り分ける大きな遺伝子で、修復が難しかった。

香月助教は、人の染色体から作製した人工染色体を利用。

ジストロフィンを組み込んだ人工染色体を患者の皮膚細胞に入れ、ジストロフィンが正常に機能することに成功。

この細胞から作ったｉＰＳ細胞で、正常なジストロフィンを持つ筋肉細胞ができることを確認した

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